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Gotistobart是一种创新的、不含化疗的在研治疗方法，专为鳞状非小细胞肺癌（“NSCLC”）患者设计，旨在选择性清除肿瘤微环境中的肿瘤浸润调节性T细胞。
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晚期鳞状NSCLC仍是一种侵袭性强、难以治疗的肺癌，患者治疗选择有限，中位生存期不足一年。
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一项关键性3期临床试验正在进行中，以评估gotistobart在既往接受过免疫治疗联合化疗后疾病进展的转移性鳞状NSCLC患者中的疗效。
2026年1月12日，德国美因茨和美国马里兰州罗克维尔——BioNTech SE (纳斯达克代码: BNTX, “BioNTech”) 与OncoC4, Inc. (“OncoC4”) 今日宣布，美国食品药品监督管理局（“FDA”）已授予gotistobart（亦称为BNT316或ONC-392）用于治疗鳞状细胞非小细胞肺癌（NSCLC）的孤儿药资格认定。sqNSCLC是一种侵袭性肺癌亚型，在晚期阶段治疗选择极为有限。FDA授予孤儿药资格认定，旨在支持用于预防、诊断或治疗罕见病患者或用于治疗非罕见病中的特定患者人群的潜在新药。此项认定凸显了为该疾病患者开发新治疗方案的迫切医疗需求。
Gotistobart是一种新型的、能够选择性清除肿瘤微环境的调节性T细胞（“Treg”）的候选药物，靶向CTLA-4。凭借其独特的作用机制，gotistobart有望解决sqNSCLC患者高度未被满足的医疗需求。sqNSCLC约占所有肺癌病例的25% [1]，且疾病相关死亡率高[2] 。这是一种预后极差的疾病，在美国的5年相对生存率仅为15%[3] ，中位生存时间为9个月（2000-2017年数据）[4]，晚期治疗选择有限。对于晚期或转移性sqNSCLC患者，在一线免疫治疗和化疗失败后，二线治疗选择通常仅限于化疗或姑息治疗[5] 。
关键性3期临床试验PRESERVE-003 (NCT05671510; EUCT:2023-505311-20-01) 目前正在全球160个研究中心进行，评估gotistobart在转移性sqNSCLC患者中的疗效。在该试验非关键性剂量确认阶段的数据读出中，与标准护理化疗相比，gotistobart在既往接受过抗PD-(L)1疗法和铂类化疗后疾病进展的sqNSCLC患者中，显示出具有临床意义的总生存期（“OS”）获益和可控的安全性特征。这些数据此前已公布，并在2025年IASLC ASCO北美肺癌大会上进行了口头报告。
除近期获得的孤儿药资格认定外，FDA已于2022年授予gotistobart快速通道资格，用于治疗既往接受过抗PD-(L)1疗法后疾病进展的转移性NSCLC患者。
关于gotistobart (BNT316/ONC-392)
Gotistobart (BNT316/ONC-392) 是由BioNTech与OncoC4共同开发的一种肿瘤微环境选择性Treg清除候选药物。作为一种pH敏感型单克隆抗体，gotistobart的设计旨在实现CTLA-4蛋白的循环利用。该抗体与细胞表面的CTLA-4受体结合后，复合物被内吞，pH值的变化导致抗体解离，从而使CTLA-4能够返回细胞表面，以在外周器官中保留免疫检查点功能，并在肿瘤微环境中增强抗肿瘤免疫力。Gotistobart目前正处于后期临床开发阶段，作为单药及联合疗法用于多种癌症适应症。该药物已于2022年获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗既往接受过抗PD-(L)1疗法后疾病进展的转移性NSCLC患者，并于2025年获得中国国家药品监督管理局（“NMPA”）授予的突破性治疗药物认定。
关于PRESERVE-003
PRESERVE-003 (NCT05671510; EUCT:2023-505311-20-01) 是一项两阶段、开放标签的3期试验，旨在评估gotistobart单药与标准化疗（多西他赛）在既往接受过PD-(L)1抑制剂和铂类化疗后疾病进展的sqNSCLC患者中的疗效和安全性。该试验的非关键性阶段最初纳入了所有NSCLC患者。目前正在进行的关键性阶段仅招募sqNSCLC患者。在此关键性阶段，计划在全球多个国家和地区（包括澳大利亚、比利时、加拿大、中国、德国、意大利、荷兰、西班牙、韩国、土耳其、英国和美国）的160个临床中心招募患者。主要终点是总生存期。次要终点包括客观缓解率、无进展生存期和安全性。
关于BioNTech
BioNTech（百欧恩泰）是一家全球领先的下一代免疫治疗公司，致力于为癌症及其他严重疾病开创新型在研疗法。BioNTech利用广泛的计算发现和治疗模式，旨在加速新型生物制药的开发。其多元化的肿瘤候选药物组合覆盖癌症治疗的全周期，包括mRNA癌症免疫疗法、下一代免疫调节剂以及靶向疗法，如抗体药物偶联物（ADCs）和创新的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法。依托其在mRNA开发方面的深厚专业知识和内部制造能力，BioNTech及其合作伙伴正在研究和开发多种针对一系列传染病的mRNA疫苗候选产品，同时推进其多样化的肿瘤学管线。BioNTech已与多家全球性和专业化的制药合作伙伴建立了广泛的合作关系，包括百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）、映恩生物（Duality Biologics）、复星医药（Fosun Pharma）、基因泰克（Genentech，罗氏集团成员）、Genmab、宜联生物（MediLink）、OncoC4、辉瑞（Pfizer）和再生元（Regeneron）。
欲了解更多信息，请访问 www.BioNTech.com
关于OncoC4
OncoC4公司总部位于美国马里兰州罗克维尔，是一家位于临床开发晚期的私有生物制药公司，积极致力于肿瘤和免疫系统疾病的新型生物制剂的发现和开发。OncoC4 的研发管线包含多个具有“同类首创（first-in-class）”和“同类最佳（best-in-class）”潜力的候选药物，靶向肿瘤和免疫系统疾病中的新靶点以及经过充分验证的重要靶点。其中，AI-081是一款自主研发的双特异性抗体候选药物，靶向PD-1和VEGF。ONC-841是一种同类首创的抗SIGLEC10抗体，目前正针对肿瘤适应症开展2期临床试验，并积极探索用于神经退行性疾病。OncoC4与BioNTech进行战略合作，共同开发抗CTLA-4抗体候选物gotistobart (BNT316/ONC-392) ，用于多种实体瘤适应症，包括正在进行的鳞状非小细胞肺癌关键临床试验。
更多信息请访问 www.oncoc4.com
关于BioNTech前瞻性声明
本声明包含根据1995年《美国私人证券诉讼改革法案》修订版定义的前瞻性声明，包括但不限于：关于BioNTech与OncoC4合作的声明；关于BioNTech和OncoC4成功共同开发和共同商业化gotistobart（亦称为BNT316或ONC-392）的能力的声明（如果获批）；关于gotistobart（如果获批）的市场接受速度和程度的声明；关于BioNTech研究和开发项目的启动、时间、进展和结果的声明，包括正在进行的3期PRESERVE-003临床试验；关于gotistobart可能获批适应症的预期（如果获批）；以及与监管机构的讨论。在某些情况下，前瞻性声明可通过“将”、“可能”、“应该”、“预计”、“打算”、“计划”、“旨在”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”或这些词语的否定形式或其他类似术语来识别，且并非所有前瞻性声明都包含这些词语。
本声明中的前瞻性声明基于BioNTech对未来事件的当前期望和信念，并非承诺或保证。您不应过分依赖这些前瞻性声明，因为它们涉及已知和未知的风险、不确定性以及其他因素，其中许多超出BioNTech的控制范围，可能导致实际结果与这些声明所明示或暗示的结果存在重大且不利的差异。您应查阅BioNTech截至2025年9月30日的6-K表格报告中“风险因素”标题下描述的风险和不确定性，以及BioNTech随后向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件，这些文件可在SEC网站http://www.sec.gov上查阅。除非法律要求，BioNTech不承担因新信息、未来发展或其他原因而更新或修订本声明中任何前瞻性声明的意图或责任。
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注：本文为英文新闻稿的中文翻译。若中文版本与英文版本之间存在任何不一致之处，以英文版本为准。
参考资料：
[1] Zhang Y. et al. (2023) Global variations in lung cancer incidence by histological subtype in 2020: a population-based study. Lancet Oncol. 24(11):1206-1218.
[2] Lau S. et al. (2022) Squamous cell lung cancer: Current landscape and future therapeutic options. Cancer Cell. Volume 40, Issue 11, 1279 – 1293
[3] Barletta E et al. (2017). Long-term survival in a patient with metastatic squamous cell lung carcinoma: A case report. Mol Clin Oncol. 2017 Sep 1;7(5):928–930.
[4] Hu, Sheng et al. (2021) Prognosis and Survival Analysis of 922,217 Lung Cancer Patients from the US Based on the Most Recent Data from the SEER Database (April 15, 2021), International Journal of General Medicine, Volume 14, 9567-9588
[5] Santos E et al. Treatment Considerations for Patients With Advanced Squamous Cell Carcinoma of the Lung. Clinical Lung Cancer, Volume 23, Issue 6, 457 - 466
